＂救命药＂入医保带来希望 多地罕见病患儿接受注射

新华社长沙1月6日电(记者帅才、姚羽)"感谢国家的好政策，我的孩子有救了！"来自湖南省新化县的何女士日前带着2岁半患有脊髓性肌萎缩症(简称SMA)的女儿纤纤(化名)来到湖南省儿童医院就诊。

何女士说，女儿在1岁7个月时被确诊为脊髓性肌萎缩症Ⅱ型。原先，因为药价高昂，确诊后也无力进行治疗。"现在我们用得起药了，孩子有希望了！"

2021年12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的"天价救命药"诺西那生钠注射液位列其中。在经过8轮谈判后，该药以3.3万元每针的"地板价"进入新版医保药品目录，这让不少患者看到了希望。

新年伊始，来自全国多地的罕见病患儿成功注射了救命药。2022年1月4日，9名患有脊髓性肌肉萎缩症的患儿来到湖南省儿童医院预约诊疗，他们成为该院在此种药品纳入医保后的首批接受注射的患者。

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，在中国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有患者3万多名。

"每个生命都应该被善待。"湖南省儿童医院神经内科副主任吴丽文说，患有脊髓性肌萎缩症的孩子，如果不用药治疗，生活质量会越来越差，到最后全身不能动，进食都有困难。但是孩子及时用药之后，一般寿命不会受病情影响。而且患儿已经丢失的运动功能，还可以慢慢恢复，治疗的价值很大。

近年来，国家对罕见病患者群体日益重视，对罕见病的关注和扶持力度逐渐加强，罕见病治疗药物的研发、审评审批进程迈入了加速期，随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升，越来越多患者可以获得更长的生存期。